Precíziós Orvostudomány: Mit jelent a cukorbetegség kezelésére

Természetesen az elnökök napja tökéletes idő, hogy beszéljünk az új kezdeményezésről, amelyet Barack Obama jelenlegi elnök nemrég mutatott be a kutatások elősegítésére, ami jobb kezelésekhez vezet (talán még gyógymódokat is) olyan betegségekhez, mint a rák és a cukorbetegség.

Januárban az Unió államtitkársága alatt Obama elnök röviden megemlítette a 2016-os országos szövetségi költségvetésben szereplő 215 millió dolláros kötelezettségvállalást a Precision Medicine Initiative-nek. Ez a cél a "páciens-alapú kutatás új modelljének úttörője" hogy felgyorsítsa az orvosbiológiai felfedezéseket, és új orvosokat, eszközöket, ismereteket és terápiákat biztosítson annak érdekében, hogy kiválassza, mely gyógymódok fognak működni legjobban. "

Mondja, mi …? !

Alapvetően az az ötlet, hogy minden orvosi és technikai know-how-t használjunk, hogy megvizsgáljuk az egyén genetikai összetételét, és kitaláljuk, milyen kezelések leginkább megfelelnek nekik -, és amelyek végül is meggyógyíthatják őket és mások ugyanolyan feltétel.

Az a képesség, hogy "a helyes kezelést a megfelelő időben, minden alkalommal a megfelelő ember számára" biztosítsa, teljesen új korszakot jelenthet az orvostudomány számára. "Nem szabad csak ünnepelni az innovációt, táplálja, ösztönözze az innovációt, győződjön meg róla, hogy a legtermékenyebb módon próbáljuk kihívni azt, hogy kihasználjuk a legkülönlegesebb Amerikát - az innováció képességét.

Wow! Természetesen a személyre szabott orvostudomány és a genetikai feltérképezés fogalma nem teljesen új; az erőfeszítések hosszú ideje folyamatban vannak globálisan. De újdonság az elnök elkötelezettsége, hogy ezt a következő szintre vigye.

Tíz nappal a címe után Obama elnök bővítette a kezdeményezést, és több információt közölt arról, hogy mi történik.

Van egy átfogó adatlap, amely a kezdeményezés részleteiről szól, valamint a White House blogbejegyzéseiből, a mainstream médiában és az Insightful op-ed darabban a New England Journal of Medicine a Nemzeti Egészségügyi Intézmények (NIH) igazgatója, Francis Collins. Ezek néhány olyan kiemelkedés, amely elkapta a szemünket:

130 millió dollár NIH számára egy önkéntes, egy vagy több önkéntes nemzeti kutatócsoport létrehozására, amely az egészségre és a betegségre vonatkozó megértésünket hivatott előmozdítani, és megalapozta az új résztvevők részvételét a kutatásban. nyílt, felelős adatmegosztás.

• 70 millió dollár az NIH Nemzeti Rákkutató Intézetéhez (NCI), hogy fokozza erőfeszítéseit a rák genomiális vezetőinek azonosítására és alkalmazza ezt a tudást a rákkezelés hatékonyabb megközelítéseinek kidolgozásában.
• 10 millió dollárt az FDA-hoz, hogy további szakértelmet szerezzen, és előmozdítsa a minőségi, ápolt adatbázisok fejlesztését a szabályozási struktúra támogatása érdekében, amely az innováció előmozdításához szükséges a precíziós orvostudományokban és a közegészség védelme érdekében.
• 5 millió dollár az ONC-nek, hogy támogassa az interoperabilitási szabványok és követelmények kidolgozását, amelyek a magánéletet érintik és lehetővé teszik az adatok biztonságos átvitelét az egész rendszerben.

A Január 30-i sajtótájékoztatón a Fehér Házban is felszólítottunk, ahol az elnök többet beszélt erről. És noha a legtöbbet a feltételek és a kutatás szempontjából eléggé általános volt, úgy hallottuk, hogy Obama elnök kétszer is említi a cukorbetegséget - általában a D és egyéb állapotok gyógyításáról, és egy másik alkalommal a létfontosságú statisztikák követéséről, mint például a hordható technológiával rendelkező vércukor. Nagyon cool!

Diabetes Advocate DC

Érdemes megjegyezni, hogy az egyik cukorbetegség közösségünk szószólója ott volt a közönségben, egy kb. Két tucat páciens szószólója, akik részt vettek a sajtókonferencián, valamint egy hálózati találkozó, üdvözölje a recepciót. Igen, a saját Anna McCollister-Slipp, egy hosszú ideje 1-es típusú, adatvállalkozó és az FDA páciensvédője ott volt ott, hogy hallgasson az elnök beszélésére! Felesége volt a NIH igazgatója, Francis Collins (fent említett), és itt van Anna, aki elmondja a tapasztalatról, és mit gondol a kezdeményezésről:

Being There:

Egy csinos cinikus washingtoni vagyok. Nem sok lenyűgöz, és nem izgat engem többé, de nem minden nap kapsz meghívást egy eseményre a Fehér Házban az elnökvel. Hihetetlen megtiszteltetés volt bekerülni. Nem élek olyan messze a Fehér Háztól, ezért gyakran járok vagy sétálok. Az épület az élet hátterében része a DC-nek. De az elnöki rendezvényen való részvételre való meghívás - különösen egy olyan témában, ami olyan fontos nekem, mint ez - ritka tapasztalat.

A beszédet a Fehér Ház keleti szobájából adták, és egy nagy,

márvány előcsarnokban a recepció előtt volt recepció. Csak az épületben való tartózkodás és a csarnokok séta közben, a mérlegelésre és a folyosókon elvégzett döntésekre gondolva alázatos.

(Azt hiszem, ott volt körülbelül 100 ember jelenléte, a médiával, a kamerás legénységgel stb., De nem vagyok jó a tömegek becslésénél.)Nemcsak szórakoztató volt, de a kutatás és az orvostudomány legfontosabb tudatai közé tartoztam, köztük az FDA, a HHS, az NIH, a Fehér Ház és az ONC vezető tisztségviselői, valamint az ország legfontosabb és látókörű páciensvédőinek és vezetőinek egyike akik fontos szerepet játszottak a betegségek megértésének és kezelésének pontosabb megközelítéséhez. Valódi lelkesedés és furcsa érzés érte a szobát, amely a betegek, a tudósok, a döntéshozók, a kutatók és az orvosok közösségének, mint kollektíven játszott saját kis szerepet játszott abban, hogy minket ült a hajnalban egy új korszak az egészség és az orvostudomány.

A betegek bevonása

Körülbelül 20-25 betegellátó közül voltam, akik részt vettek az eseményen az ország különböző pontjain, amelyek perspektívákat, feltételeket és szakértelmet képviseltek.Bátorító volt látni a hangsúlyt arra, hogy a betegeket az esemény és a folyamat központi elemévé kell tenni. Valódi tükrözi ezt a közigazgatás azon elkötelezettségét, hogy elismeri a betegek által a betegséggel élők számára legfontosabb kutatási és politikai változások jelentőségének jelentős hozzájárulását. Láttam azt a magatartást tükrözni az egészségügyi IT szakpolitikai érdekképviseletben, amit az elmúlt években sikerült elvégeznem, és nagyon biztató volt látni a páciens figyelmét ezen az eseményen is. Az a tény, hogy ez az elnök és csapata úgy döntött, hogy ezt a bejelentés központi elemévé teszi, arról szól, hogyan változik a hozzáállás a betegek jobb megértésében, kezelésében és gyógyításában betöltött szerepével kapcsolatban.

Anna (balra) és két másik páciensvédő, Joe Selby és @DCPatient.

Meghívásom?

Nem tudom, hogyan állították össze a meghívottak listáját, de feltételezem, hogy beleszámítottam néhány, a múltban frusztrált-páciens-fordult-digitális-egészségügyi-vállalkozói tevékenységbe (Galileo Analytics) és az én önkéntes érdekképviseletem mellett a közelmúltban írtam alá a Scripps Translational Science Institute-t, hogy segítsen létrehozni egy új programot a betegek bevonására a digitális egészségügyi és genomikai klinikai kutatások tervezésébe. A precíziós orvostudomány iránti igény hajtóereje volt a digitális egészségügy, az eszközinnováció, az eredményességi intézkedések / összehasonlító hatékonysági kutatások és a betegek kutatási részvételével kapcsolatos összes érdekképviseleti tevékenységében, így különösen izgalmas volt látni mindezt elemek összegyűlnek egy Fehér Ház kezdeményezés formájában, hogy segítsenek a kormány erőforrásainak összpontosításában az orvosi megértés és kezelés következő lépésében. Valódi megtiszteltetés volt bekapcsolni.

Anna a NIH igazgatójával Francis Collins

Mit jelent a PWD-k

Nem biztos, hogy ebben a pillanatban világos, hogy ez az új kezdeményezés cukorbetegek számára jelentene. Jelentős hangsúlyt fektetnek a genomikára, de a Fehér Ház azt is kijelentette, hogy a kutatási erőfeszítések részeként digitális adatokat és eszközadatokat kíván tartalmazni. Ez olyan dolog, amit a cukorbetegek számára fontosnak tartottam, mivel jelenleg nagy mennyiségű adatot generálunk, amelyek végül elpazarolnak. Nem csak azért voltunk nehéz hozzáférni, hogy saját adatainkhoz hozzáférjenek az adatainkhoz, de semmilyen módon nem adhatjuk ezeket az adatokat olyan kutatók számára, akik olyan fontos modelleket találnának, amelyeket új vagy jobb módszerek kifejlesztésére lehet használni. kezelés és gondozás.

A személyre szabott gyógyszerekkel kapcsolatos megbeszélések nagy része a genetikára összpontosított. Ez fontos. A cukorbetegség genetikai háttere, valamint a cukorbetegség szövődményeinek kialakulása, és nem védjük meg a rákot és a sok más tragikus betegséget, amelyeknél a genetikai mutációkat okoként azonosították.Azonban a genom, az exome, a metabolitok, az epigenetika stb. Közötti kölcsönhatás hihetetlenül bonyolult. Már régóta azzal érveltem, hogy fontos, hogy dolgozzunk velünk szemben, strukturált, érthető, gépi olvasható adatáramokban, miközben kiderítjük a "-omik" nehéz tudományát. Kezdjük az orvosi eszközadatok "alacsony lógó gyümölcseivel", amely jelenleg elpazarolt. Sokkal többet tudunk elérni, mint ma, ha teljes mértékben kihasználjuk a már meglévő hihetetlen adatforrásokat, amelyeket mindenki nap mint nap generál.

A kezdeményezés egy másik központi eleme egy millió egyéni betegcsoport felvétele, amelynek célja egy sor biológiai és eszközadatfolyam gyűjtése. A cél az adatforrások integrálása és az adatok oly módon történő szervezése, hogy a kutatók hozzáférhessenek és elemezhessék kapcsolataikat, felfedezhessenek új mintákat, és remélhetőleg jobb módszereket találjanak a betegség kezelésére és gyógyítására. A #DOC tagjaként nagyon világossá tettem, hogy azok, akik a cukorbetegségben szenvedő páciensek közösségében szeretnének részt venni, és mindent megteszek, hogy megbizonyosodjék róla, hogy bekerülünk. Még mindig a kezdeti szakaszokban vannak, hogy feltárják, hogyan hozza össze mindezt. Amint többet megtudok arról, hogy miként tudunk részt venni, biztos vagyok benne, hogy a

"Bánya és nagyobb D-közösségem tudatában van és folyamatosan részt vesz a folyamatban. Milyen nagy ez?

Ez egyfajta gyógyszeres változat a "

Azt választjuk, hogy menjünk a Holdra " beszéd. Még nem értjük, hogyan jutunk oda, de a nap folyamán mindenki úgy érezte, hogy tényleg a valóságos forradalom szélén állunk az egészségügyben és az orvostudományban. Ez a fajta erőfeszítés, amit csak a kormányok tehetnek. A piacra ütköző precíziós kezelések valószínűsége túlságosan messze van az út ezen a ponton az ipar számára, hogy szerepet játsszon. Elfogadja az elnök egyedülálló képességét arra, hogy a kormányzati erőket magáévá tegye, hogy megcsinálja azt a lépést, amire szükségünk van. De ahogy a 60-as évek űrhajózási kezdeményezéséből és a kilencvenes évek emberi genom projektjéből megtudtuk, ez a befektetés hihetetlen osztalékot eredményez. Összességében ez nehéz lesz. Ha könnyű lenne, már ma már ott lennénk. De nincs szüksége elnöki kezdeményezésre, hogy megragadja az egyszerű dolgokat.

JDRF Perspektíva

Nagyon örültünk, hogy összekapcsoljuk Dr. Richard Insel, a JDRF vezető orvosi tisztviselőjét, hogy hallja, amit ő és a JDRF gondolnak az új kezdeményezésről. Dr. Insel elmondja, hogy izgatottan látja, hogy az Egyesült Államok halad előre a precíziós orvoslás ezen területén, különösen, mivel a világ más részein, például az Egyesült Királyságban már évek óta nyomják.

De mostanáig az Insel visszhangozza azt, amit Anna mond arról, hogy a cukorbetegséggel kapcsolatos kutatás közvetlen hatása még mindig TBD; azt mondja, hogy a JDRF minden bizonnyal beszélni fog az NIH-val.

Insel elmondja, hogy az elmúlt évtizedben a JDRF már "nagy mennyiségű pénzt" fektetett be a genetikai kockázati tényezőkhöz, és 50+ gént azonosított ezzel a feltétellel.És most ez a csecsemők és gyerekek szűrésére használják az 1-es típusú kockázataik miatt, és idővel követik őket, hogy megvizsgálják a cukorbetegség természetes útját.

"Ez egy példa a precíziós gyógyszerekre, legalábbis a kezdetekre, a genomi típus megértéséről és az 1. típusú genetikai tényezőkről" - mondja.

De ez egy különösen kritikus pillanat a precíziós gyógymód számára, hogy többet jöjjön a képbe - mondja -, mert megértettük, hogy az 1-es típus nem egyetlen betegség, hanem több mint egy szindróma és változik vagy változik annyira a valakinek a diagnózis korától, a béta-sejtek működésétől függően, és milyen envionrmentális problémák játszhatnak. "

A JDRF folyamatban lévő munkája foglalkozik ezzel az erőfeszítésekkel, például az 1. típusú korai stádiumok osztályozásával , és a február 12-i bejelentés, hogy a JnJ tulajdonában lévő Janssen Research & Development a "betegség lehallgatását" fekteti be, hogy megtalálja a módját, ha az új típusú diagnosztikai és a betegség előtti beavatkozási eszközök használatával meggátolja az 1-es típusokat.

Insel azt is elmondta, hogy a JDRF koordinálja a Sanofi által vezetett európai köz- és magánszféra közötti partnerséget, foglalkozva azzal, hogy a genomtípust hogyan használják betegségek tanulmányozására és biomarkerek kifejlesztésére annak érdekében, hogy gyorsabban reagálhassanak az 1. típusú kezelésre. ezt szeptemberben hivatalosan ki kell terjeszteni, mondta, és mindez része a precíziós gyógyászatban folytatott kutatás változó dagályának.

"Mindez nagyon fontos, és nagyon izgatottak vagyunk" - mondta Insel - "Az általunk fejlesztett genomikai kutatásokra építünk, és mindez segít nekünk jobban jellemezni az 1-es típusú cukorbetegséget." < Jogi nyilatkozat

: A Diabetes Mine csapata által létrehozott tartalom. További részletekért kattintson ide.

Jogi nyilatkozat Ez a tartalom a cukorbetegség közösségére összpontosító, a cukorbetegek bányájára készült. A tartalom nem orvosilag felülvizsgálható, és nem tartja be az egészségügy szerkesztői irányelveit. Ha többet szeretne megtudni a Healthline Diabetes Bánya partnerségéről, kattintson ide.