A Talk with Denise Faustman: A remény "a mechanizmusban"

a lehetőséget, hogy találkozzanak a legendás dr. Denise Faustmankal a latte és a hosszú beszélgetés múlt héten Bostonban. Miközben arra számítottam, hogy õrült, mint egy ostor, amit nem számítottam, a pezsgõ személyiség. Veszélyes kacagása és csillogása van a szemében, amikor a munkájáról beszél (amit kiválóan segített előmozdítani, amikor a PR menedzser megkísérelt). Annyira elbűvölt a személyisége, mint ahogy a története lenyűgözött.

A munkája annyira ellentmondásos volt, hogy a kutatás finanszírozásának hagyományos területén (NIH, JDRF) kívül kellett mennie a munkája finanszírozásához. Eddig 11 ezer dollárt emelt a "jótékonysági pénzből" az egyes adományozókból és magánszervezetekből, köztük a Lee Iocacca Alapítványból.

Számtalan beteg és családja számára Dr. Faustman remek angyal. Az orvosi világban azonban sokan vannak, akik továbbra is kételkednek a munkájának integritásában.

Elismerem, hogy az interjúba nagyon bizonytalanul érzem magam, de mint egy 1-es típusú cukorbeteg, magamnak egyszerűen lehetetlennek tartom, hogy ne áhúzzam (vagy legalább keresztbe tegyem az ujjait, valami valóságosra).

[

A szerkesztő megjegyzése: Egy kicsit többet a Faustman által folytatott "mély tudományról", olvassa el a kiváló diabetes öngazdálkodás két részből álló sorozatát. ] Most, további beszélgetések nélkül:

DBMine) Dr. Faustman, biztos vagyok benne, hogy tisztában vagy azzal, hogy óvatosnak kell lennünk az emberek reményeinek feltárásával. Használod a C-szót (gyógymód), amikor beszélsz a munkádról?

DF) A C-szó egy érdekes szó. Ha más embereket kér, a válaszok megdöbbentően sokszínűek. Hogyan definiálod a "gyógymódot"? Például egy donor hasnyálmirigyet vagy átültetett sejteket ragaszkodik valakinek, aki tényleg gyógyít?

A "gyógymód" szót a normál vércukorszintnek tekintem olyan személynél, aki nem immunszupressziós gyógyszereken van, és nincs komplikáció.

Ezt hosszú távú cukorbetegeknél senki sem tudta meghatározni semmilyen időtartamra. Történelmi lenne, ha megtehetnénk.

DBMine) Rendben van, ezért el kell kezdeni azzal, hogy megkérdezem: mások próbáltak a BCG vakcina különböző cukorbetegség kezelésére, de nem tudták megismételni a hasnyálmirigy-sejtek regenerációját, amit láttatok az egerekben.Miért érdemes olyan megközelítést alkalmazni, amely nagyon hatástalan lehet?

DF) A BCG egy TNF nevű anyagot indukál, amelyről ismert, hogy elpusztítja a "rossz" T-sejteket - azok, amelyek megtámadják az inzulint termelő sejteket. Megvizsgáltuk a generikus gyógyszereket, hogy megtudjuk, melyik termék TNF-et vagy utánozza a hatását, és mi azonosítottuk a BCG-t.

A probléma a mechanizmus volt. (Más kutatók) nem tudták a megfelelő adagolást, és ezt próbáljuk kitalálni. Ez olyan, mintha azt mondanánk: "három kísérletet végeztünk és egy egységnyi inzulint adtunk be alanyoknak, és ez nem volt hatékony - ezért az inzulinnak nem szabad hatékonynak lennie." Meg kell szereznie a szállítási mechanizmust, vagy az adagolást, igaz.

DBMine) De más kutatók kezdetben sikeresek voltak a BCG-vel egerekben is. Miért dobták le?

DF) Sok kutató szigorúan "egér-orvosok" - nem dolgoznak embereken. És az egér-orvosok

ostobasága a BCG-vel az volt, hogy oltási dózist adtak, ami olyan volt, mint az állat testtömegének 750-szerese - így lehet, hogy 20 egységet adtak egy diabéteszes egérnek, és jó ideig volt. Aztán megpróbálod mondani egy egységet az embereknek, és semmi sem történik …

Hisszük, hogy a helyes módja annak, hogy előrehaladjuk a próbákat, kísérletezzünk az adagolással és figyelemmel kísérjük a T-sejt terhét a hatékonyságra.

DBMine) Ez ésszerűnek hangzik. De mégis, miért más tudósok elutasították a megközelítést, beleértve a döntéshozókat a JDRF-ben?

DF) Nem tudom, miért utasították el más kutatók. Talán féltékeny, hogy ki fog részesülni a hasnyálmirigy-regenerációban.

Ami a finanszírozást illeti, ez a betegség megfordulása beszélünk, egy olcsó generikus kábítószerrel. Mi ez a gazdasági modell? A gyógyszergyártók nagyon egyszerűek voltak velünk, hogy "ez egy érdekes probléma, de nincs nyereség a követésében."

Ugyancsak hosszú távú 1. típusú cukorbetegek kezelésére gondolunk. Senki más nem tanulmányozza őket. A TrialNet programhoz hasonló finanszírozási eszköz csak a cukorbetegek és az újonnan megjelenő betegek támogatását szolgálja. Még finanszírozásra sem tudtunk pályázni.

DBMine) Tehát, hogy pontosan az első emberi próbálkozásod létre?

DF) Ez a mechanizmuson alapul. Hat pár emberünk van, és két injekciót adunk nekik, négy héttel egymástól, nagyon kis adagokban, hat hónapon keresztül. Minden héten intenzív figyelmet fordítunk a biomarkerekre. Négy injekciós üveget rajzolunk és alapos tesztelést végzünk annak megállapítására, hogy megváltozott-e valami. A cél az, hogy e betegeknél hosszabb és hosszabb időközönként betegségmentes állapotot hozzanak létre.

A laborban új vérvizsgálatokat dolgozunk ki, mint például "a következő glükóz monitor a T-sejtek számára". Fele laborunk mérnökök. Jelenleg 12 különböző immunológiai vizsgálatot vagy új intézkedést fejlesztünk a T-sejtek számának megfigyelésére, a sejt-halál megfigyelésére, a vér elválasztására stb. Ezután láthatjuk, hogy egy tényezőnek összefüggésben kell-e lennie a BCG-vel és a rossz T- sejtekben.

DBMine) Várjon, tehát csak 12 embered van a dolgozószobában? Hogyan vonhat le következtetéseket egy ilyen kis mintaméretből?

DF) Ez az oka annak, hogy ez annyira különbözik a tipikus gyógyszeralapú kezeléstől. Több ezer betegre nincs szükségünk ahhoz, hogy értékeljük azt a gyógyszert, amely már kifogástalan biztonsági rekordot és tudatos cselekvési irányt tartalmaz. Ez egy olcsó, generikus gyógyszer, amely már 10 éve jelen van a piacon - a tuberkulózis kezelésére. Csak intenzív vérvizsgálatot igényelünk. Ehhez 12 olyan embert kerestünk, akiknek nincs hasnyálmirigy-funkciójuk és negatív C-peptidszintjeik, ezért a klinikai normák szerint a hasüregük elpusztult.

Gyorsabb, szigorúbb klinikai vizsgálatokat végezhetünk, hogy megbizonyosodhassunk arról, hogy a dolgok működnek-e vagy sem. Mentünk egy tonna pénzt, mert még nem kell FDA jóváhagyásra benyújtani - mindegyik FDA benyújtása 250 000 dollárba kerül.

DBMine) Hallottam, hogy néhány páciens a Mass vér a vizsgálat számára. Mi ez?

DF) Igen, nem kérdeztük, de a válasz túlnyomó volt. Emberek hívnak bennünket és e-mailt küldenek az egész világon. Azt akarják, hogy jöjjenek és adjanak vért, amit további teszteléshez használhatunk. Naponta 4 emberünk van, heti három nappal a foglalás napi 5 napján!

Nem tartunk vérbankot. A vért azonnal meg kell vizsgálni, majd el kell dobni. De hihetetlen mennyiségű adat lesz.

DBMine) Wow, lehet bárki részt venni?

DF) A betegek nem vesznek el 8 év alattiakat. Meg kell elég idősek ahhoz, hogy megfogalmazzák magukat, hogy ezt akarják és miért. Nem lehet csak a szülő nyomogatni őket. Nem jártam a gyermekgyógyászatban, mert nem akartam lenni a gyerekeknek - és nem botogatom őket, hacsak nem

szeretnék csinálni . DBMine) Szóval mit tartanál sikeresnek a Fázis I kísérletek során?

Ha elkülöníthetjük és validálhatjuk ezeket a T-sejtjelzőket a II. Fázisban való használathoz: melyik lesz a legmegfelelőbb fogalom az érzékenység és a specifitás szempontjából a T-sejtek eltávolításának meghatározásához a következő fázisban?

A nagy kérdés, amire válaszolni kell: vajon ezek a próbák reprodukálhatóak-e? Tudjuk követni valakit hat hónapig, és mindig ugyanazokat az adatokat kapjuk? Tudjuk-e kapni a cinetikát arra, hogy ezt az olcsó vakcinát alkalmazzuk az emberben, hogy hatékonyabbá tegyük? Az adatoknak 2010 januárja vagy februárja körül kell maradniuk.

DBMine) Mi van, ha egyikük sem tűnik ki, mint valódi ígéret? Megállítaná a projektet?

Nem. Ezután kiválasztunk néhány jelölőt a költségvetés, az egyszerűség, a végrehajtás könnyűsége stb. Alapján, és folytatjuk a kísérletezést.

DBMine) Nem ez nagyon kockázatos? Úgy hangzik, mintha az egész szétesne.

DF) Természetesen kockázatos, mert ki akarja vállalni a kockázatot egy olyan területen, ahol még soha nem teszteltek semmit?

A legegyszerűbb út az, hogy meginduljon a megtervezett út - de miért ne csinálj valami úttörőet? Miért tarthat fenn biztonságos karrierjét évtizedekig, amikor megvan az esély arra, hogy megpróbáljon valami jelentőset kipróbálni, ami hatalmas előrelépést jelenthet az orvostudományban?

Lehet, hogy nem sikerül, de még mindig úgy gondoljuk, legalább meg kell próbálnunk ezt a megközelítést.

****

Azt mondják, hogy van egy finom vonal a zseniális és az őrültség között; csak az idő fogja megmondani.De mindegy, csodálom Dr. Faustman szellemét és az ő rohamait. És persze, minden olyan kutató, aki a cukorbetegség gyógyításának nyomában forró, a könyvemben dicséretes - függetlenül attól, hogy ő az, aki végül feltörheti a kódot.

Jogi nyilatkozat

: A Diabetes Mine csapata által létrehozott tartalom. További részletekért kattintson ide. Jogi nyilatkozat

Ez a tartalom a cukorbetegség közösségére összpontosító, a cukorbetegek bányájára készült. A tartalom nem orvosilag felülvizsgálható, és nem tartja be az egészségügy szerkesztői irányelveit. Ha többet szeretne megtudni a Healthline Diabetes Bánya partnerségéről, kattintson ide.