Aaron Kowalski elmagyarázza, hogyan fejlődik a JDRF

Dr. Aaron Kowalski néhány évvel ezelőtt csatlakozott a JDRF-hez, mint a kutatás stratégiai igazgatója, és a szervezet izgalmas mesterséges hasnyálmirigy-projektjét vezeti - egy több millió dolláros kezdeményezés a "zárt hurkú automata inzulinszállítás rendszer." Ebben a szerepében most több mint 20 cégeknél dolgozik, akik cukorbetegek számára új cukorbeteg technológiákat hoznak létre a vércukorszint szabályozásának javítása érdekében. Amellett, hogy hihetetlenül okos és kedves srác, ő is kapta a teljes szenvedélyt a cucc, hogy csak akkor származik a cukorbetegségben magad. Aaronnal és testvérével, Stephen-nal mindketten gyerekekként diagnosztizálták az 1-es típusú cukorbetegséget, és 22 és 29 évesen éltek vele. Kedves volt ahhoz, hogy megoszthasson néhány év végi betekintést velem és a DiabetesMine olvasóival. com .

A JDRF csak a gyógymóddal kapcsolatos kutatásokra indult, így történt a mesterséges hasnyálmirigy-projekt?

A JDRF küldetése egyáltalán nem változott: a cukorbetegség és szövődményeinek gyógyítása a kutatás támogatásával. A JDRF mesterséges hasnyálmirigy-projekt azért jött létre, mert mesterséges hasnyálmirigy volt a komplikációk kockázatának csökkentése és a cukorbetegség, valamint az inzulintermelő szigetsejtek transzplantációja és regenerálódása következtében fellépő gyógymódok sikerének növelése.

A mesterséges hasnyálmirigy nem csak a glükóz kontrollhoz való potenciált tartja.Mint tudják,

a cukorbetegség egyik legnehezebb része az állandó mentális teher

24/7/365. Mennyit ettem? Van-e egy esti étel? Miért van az én vérem

cukor magas / alacsony? Hány szénhidrát? Stb … Ez a készülék enyhítheti a cukorbetegség pszichés terhének néhány vagy leginkább

-át, amely véleményem szerint hatalmas lenne a

életminőségtől.

Végül úgy gondoljuk, hogy egy mesterséges hasnyálmirigy hamarabb eljut a végső célunkhoz: olyan biológiai gyógymód, amely lehetővé teszi számunkra, hogy teljesen elhagyjuk a cukorbetegséget. Tudjuk, hogy a magas vércukor rossz a sejteknél - különösen érzékeny vagy veszélyeztetett sejteknél, például átültetett vagy regenerált béta sejtekben egy cukorbetegben. A mesterséges hasnyálmirigy szigorú metabolikus szabályozása lehetővé teszi a béta-sejtek tömegének fenntartására vagy a transzplantációval vagy a regenerációval járó normál vércukor visszaállítására irányuló gyógymódok hatékonyabbá tételét. Úgy gondolom, hogy a közeljövőben klinikai vizsgálatok során mechanikus mesterséges hasnyálmirigy-technológiák és biológiai megközelítések sikeres kombinációit láthatjuk.

Mik a személyes céljaid az AP projekt előmozdításában?

2004 őszén csatlakoztam a JDRF-hez a diabetikus szövődmények területén. Az én hátterem a molekuláris biológia és a biokémia, és motivációm volt, hogy hatással legyen egy olyan területen, amely jelentősen érintette a családomat. Mind a bátyám, mind az I. típusú cukorbetegségben éltünk, mivel gyerekek vagyunk. Saját testvérem, Steve (aki 2 és fél évvel fiatalabb nálam) diagnosztizálódott, amikor 3 éves volt, és 13 éves koromban diagnosztizáltak. A hipoglikémia sajnos súlyos és rendszeres hatással volt ránk az évek során.

Hogyan alakul a JDRF mint "időben változó" szervezet?

A legfontosabb dolog, amit a JDRF csinál, az, hogy folyamatosan arra koncentráljon, hogy a tudomány ütemét a gyógyuláshoz vezesse, azáltal, hogy áthelyezi a kutatást az alapkutatási felfedezésből a kezelések és potenciális gyógymódok fejlesztésébe. És egyre inkább összpontosítunk a jelenleg meglévő hiányosságokra, hogy ezeket az ötleteket és alapvető kutatási eredményeket átvehessük, és azokat olyan gyógyszerekké, kezelésekbe és termékekbe fordítsuk, amelyek az 1. típusú cukorbetegségben szenvedők számára elérhetőek.

E tekintetben néhány kiváló előjelű jele van. Például drámai módon növeltük az emberi klinikai vizsgálatok számát az összes finanszírozott területen. Az évtized elején a finanszírozott tudomány talán öt humán klinikai vizsgálatot tartalmazott. Napjainkban, az elmúlt fél évtizedben gyógyító terápiáknak nevezett fejlesztés intenzív összpontosításának eredményeképpen most több mint 30 humán klinikai vizsgálatot finanszírozunk.

A fejlődés másik egyértelmű jele az, hogy képesek vagyunk kitölteni a klinikai fejlesztési csatorna hiányosságait azáltal, hogy partnerséget alakítunk ki az iparral, általában a kisvállalkozásokkal, hogy elősegítsük a cukorbetegség minden fázisában élő emberek számára elérhető gyógymódok felgyorsítását. Több mint húsz kisvállalatnál vettünk részt a biotechnológia, a genetika, az immunológia, az átültetés és a regenerációban részt vevő kis vállalatok körében, akik korai szakaszában termékeket és kezeléseket végeznek - olyan termékeket, amelyeknek szükségük van a koncepcióalapú finanszírozásra, ami nem elérhető a nagy gyógyszeripari vállalatoktól vagy kockázatitőke-társaságok. Ezt a szerepet vállalva stratégiánk az volt, hogy "kockázatcsökkentést" végezzen ezeknek a terápiás terápiáknak a korai szakaszában végzett klinikai vizsgálata annak érdekében, hogy azokat a csővezetéken keresztül a színpadra vigye, ahol egy nagy cég hajlandó lenne felvenni őket, átvenni az FDA jóváhagyásához szükséges nagyszabású kísérleteket, és kereskedelmi forgalomba hozni őket. Már két sikertörténetünk is volt: csak ezen az októberben két kis biotechnológiai vállalat, amelyre a korai klinikai pályák finanszírozását támogattuk olyan gyógyszerek esetében, amelyek megakadályozzák a cukorbetegség előrehaladását az újonnan diagnosztizált betegek körében, aláírták a cukorbetegséggel foglalkozó cégek cégekkel való partnerségét. a tesztek végső szakaszaiban és széles körben elérhetővé téve őket a piacon.

Melyek a legforróbb vállalatok, és miért?

Jelenleg számos kivételes cukorbetegség-eszköz gyártó céggel foglalkozunk megvalósíthatósági tanulmányokkal. A JDRF által finanszírozott nyomozók Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic és Smiths eszközöket használnak. Célunk, hogy olyan virágzó piacot láthatunk, amelyben több cég olyan kiváló technológiákat fejleszt ki, amelyek segítenek a cukorbetegek jobb eredményeinek elérésében. Továbbá olyan környezetet akarunk, ahol a jobb és jobb (kisebb, kényelmesebb, hatékonyabb stb.) Rendszerek kutatását jutalmazzuk, hogy minden cukorbeteg embernek lehetősége legyen a haszonra.

Melyek voltak a 2007-es legfontosabb mérföldkövek - a JDRF-nek és a cukorbetegség kezelésének egész területén?

Nyilvánvaló, hogy a fent említett előrehaladás óriási volt a JDRF és a cukorbetegség szempontjából általában 2007-ben: először a humán klinikai vizsgálatokban vizsgált kezelések és potenciális gyógymódok száma, beleértve a III. Fázisú vizsgálatokban többet - az FDA előtti utolsó szakaszban jóváhagyás. Másodszor, ez biztosította a cukorbetegség-termékfejlesztési csővezeték korai hiányosságainak finanszírozására vonatkozó stratégiánk validálását, mivel két vegyi anyagot vett fel a nagy gyógyszergyártók.

Nagyobb előrelépést tettünk a cukorbetegség szövődményeinek számos területén az elmúlt évben, különösen a retinopátiában.És reménytelen lennék, ha nem foglalkoznék a saját felelősségi köremmel a JDRF mesterséges hasnyálmirigyével:

Több mint 400 beteget vettünk fel a JDRF CGM vizsgálatában, amely független statisztikákat szolgáltat a hatékonyságról a CGM-ek, a gyorshajtás visszatérítése és a technikusok klinikai elfogadása miatt.

• A Yale University korai megvalósíthatósági próbáján először sikeresen lezártuk a hurokcsatornát a CGM inzulinszivattyús rendszerrel.

A világon hét kutatási helyszínt támogatunk, amelyek a tökéletesített zárt rendszerekre összpontosítanak, beleértve az algoritmusok létrehozását az inzulinszállítás biztonságos és hatékony irányítására a folyamatos glükózmonitoring-mérések alapján, figyelembe véve a diabetesben szenvedő emberek változóinak teljes skáláját önmagukban, a jelenlegi vércukorból, a trend irányába, hogy mit és azt, hogy mennyit fogyasztott, az edzés hatására, az egyén inzulinérzékenységére.

• Az FDA-val együttműködve kezdtük tisztázni az anatómiai hasnyálmirigyre vonatkozó szabályozási folyamatot, amelyet az FDA "kritikus úton" célzott.

Mit várhatunk tőled és a JDRF-től 2008-ban?

• Általánosságban elmondható, hogy összpontosítunk arra, hogy tovább gyorsítsuk a kutatási eredmények gyorsaságát, amely öt gyógyító terápiás területünkön keresztül gyógyulást eredményez. Az autoimmun betegségben azt szeretnénk, hogy jobban megértsük, mi okozza az autoimmun támadást, amely cukorbetegséget okoz, és megakadályozza az embereket, akik veszélyeztetik a betegséget, és megfordulnak azok számára, akiknek már van cukorbetegsége. A regeneráció során olyan vegyületeket fejlesztünk ki, amelyek arra késztetik a szervezetet, hogy az inzulintermelő sejteket regenerálják anélkül, hogy szükségük lenne műtéti pótlásra. Helyettesítve olyan módszereket keresünk, amelyek javíthatják a jelenlegi transzplantációs eljárások hatékonyságát, megvizsgálhatják az alternatív pótlási lehetőségeket és további inzulintermelő sejtforrásokat fejleszthetnek. A szövődményekben olyan módszereket kutatunk, amelyek megakadályozzák vagy megakadályozzák a szembetegség, a vesebetegség és a perifériás idegkárosodás közötti szövődményeket. Jelenlegi pénzügyi évünkben akár 170 millió dollárnyi finanszírozást is keresünk.

Specifikusan az én területemben, az anyagcsere-kontroll, miután elérte

a JDRF CGM vizsgálatából, tervezzünk egy páciens-érdekképviseleti erőfeszítést [999] indítani a formális biztosítás biztosítására és a folyamatos

glükózmonitorok megtérítésére. Fel fogjuk gyorsítani munkánkat egy mesterséges

hasnyálmirigy kifejlesztése érdekében, amely az algoritmusok tesztelésére és finomítására irányuló kutatásokat finanszírozza, hogy azok a valóságos helyzetekben, például az étkezésekben, a testmozgásban és a stresszben hatékonyabbak legyenek;

integrálja őket a következő generációs glükóz monitorozással és az inzulinszállítás

technológiákkal, és teszteli ezeknek a rendszereknek a biztonságát és hatékonyságát a klinikai

vizsgálatokban.

Köszönöm, Aaron, hogy reményt adott nekünk. Annyira a süllyedő érzés, hogy a gyógyulás felé vezető út a legjobb esetben lassú. Menj, JDRF!

Jogi nyilatkozat

: A Diabetes Mine csapata által létrehozott tartalom.További részletekért kattintson ide.

Jogi nyilatkozat

Ez a tartalom a cukorbetegség közösségére összpontosító, a cukorbetegek bányájára készült. A tartalom nem orvosilag felülvizsgálható, és nem tartja be az egészségügy szerkesztői irányelveit. Ha többet szeretne megtudni a Healthline Diabetes Bánya partnerségéről, kattintson ide.