Az FDA nézte az A1C: Diabetes Public Workshop recap

Az egyik fajtárs, Anna McCollister-Slipp, az U. S. FDA augusztus végén tartott nyilvános műhelyében ült, szíve szívódzott érzelmekkel és könnyek jöttek a szemébe.

Végül az FDA döntéshozói az A1C labor eredményeit túlmutatták az új cukorbetegség elleni gyógyszerek jóváhagyására, és szívesen fogadják a betegek visszajelzéseit a szabályozói véleményükben! Nem kérdés, hogy ez inkább az ajkú szolgálatnál van, hiszen az FDA komolyan fontolóra veszi az új D-gyógyszerek felülvizsgálatakor a páciens által jelentett kimeneteleket (PRO) és az életminőségre vonatkozó intézkedéseket.

"Az ülés napja furcsán érzelmes nap volt számomra" - mondja nekünk. "Ennek az (A1C) intézkedésnek az elégtelensége nagyon jól ismert az elmémben és az életemben olyan hosszú ideig, így örömteli, inspiráló és izgalmas, hogy ezen a ponton az FDA-val. Sok reményt ad nekem. Tudni, hogy mi, amikor a betegek beszélnek erről és valami jobbat támogatnak, valóban különbséget tehetnek. Örömmel látjuk, hogy az FDA elérte azt a pontot, ahol eldöntötték, hogy felveszik az információkat és együttműködik velünk. "

Egy tisztelt endokrinológus szavaival, aki a a FDA üdvözölte a cukorbeteg páciens hangját nyílt fegyverekkel és bemutatta, amit "virtuális szeretetfüggetlenségnek nevez, egyhangú egyetértéssel", hogy nem kizárólag az A1C eredményekre koncentrálunk, hanem az élet más aspektusaira is gondolunk a cukorbetegségre és biztosítjuk, hogy a beteg POV-jei

A találkozó szponzorálása az FDA Kábítószer-értékelési és Kutatási Központja (CDER) volt, amely az új cukorbetegség gyógyszereit vizsgálta, de nem az eszközöket, hanem a JDRF-et, a diaTribe Alapítványt, az American Diabetes Assocationt és az amerikai A klinikai endoszok társulása Ez a 2014. novemberi ülésen folytatódik, és a diaTribe szervezését az FDA és a páciens közösség összekapcsolására szervezte meg - emlékszel arra az időre, hogy oly sokan gyakorlatilag úgy hangolódtak össze, hogy összeütköztünk az ügynökség webjével öntött rendszer? !

Nem tudtuk személyesen részt venni a legújabb műhelyen, de az élő webes közvetítésnek köszönhetően valós időben ismét figyelhettünk. Köszönjük barátainkat a diaTribe Alapítványnak, akik felvették a workshopot az iPhone-jukról, és négy részből álló felvételt tettek közzé a Facebook oldalukon, és nagyszerű összefoglalást adtak az eseményről.

Személyenként vagy onlineen több mint 900 embert regisztráltak, és az ülésen 5 perces páciens POV összeállítás video volt, amelyet a diaTribe csapat segített létrehozni. Megtiszteltetés számomra, hogy részesei lehetek ennek a visszhangnak, amit a közelmúltban írt a "My Beyond My A1C" című munkámban.

Lenyűgözően Dr. Robert Califf FDA biztos úr nyitó megjegyzéseket adott, és nagyon nagy hangsúlyt fektetett a DOC (Diabetes Online Community) érdekképviseleti erőfeszítéseiről.

Egyetértett más FDA-munkatársakkal, akik arról beszéltek, hogy fontolóra kell venniük a gyógyszer-felülvizsgálat folyamatában valós idejű adatok felhasználásával fontos szempontokat, mint például a hatótávolság, a hipoglikémia és a betegek által jelentett kimeneteleket (PRO).

Természetesen olyan szószólóiak, mint Anna és mások, akik részt vettek, teljes mértékben egyetértésben bólogattak, és csodálkozva, hogy ilyen sokáig tartottak vitát!

Ne feledje, hogy

, amíg ez egy új határ az FDA kábítószer oldalán, az ügynökség eszközoldalán már foglalkozik vele. Néhány évvel ezelőtt a JDRF segített az FDA kézműves végső iránymutatásainak a mesterséges hasnyálmirigy-rendszernek, amelyek figyelembe vették a legfontosabb tényezőket (időtartomány, hipos és CGM adatok felhasználása). Most reméljük, hogy az FDA kábítószer-oldala megfelel. Dióhéjban az augusztus 29-i műhely akciódús napirend volt, amely egész napot nyújtott. Az iparág képviseltette magát, és arról beszélt, hogy érdekli a PRO-t a fórumon. Az egészségügyi szakemberek és a szószólók az életminőség, a családi hatások és a mentális egészség szempontjainak további értékelésére törekedtek. Európából és Kanadából nemzetközi POV-okat ajánlottak a komplikációk és az A1C túlsúlyának fontosságáról.

A trükkös rész az, hogy

nincs jelenlegi szabványosítás arra vonatkozóan, hogyan kell ezeket az alternatív (nem A1C) kimeneti méréseket követni vagy jelenteni, így ez még mindig akadály a kábítószer- és eszközfrontokon. A következő lépésekre még nincs konkrét határidő, de azt mondják, hogy több nyilvános találkozó és konkrét cselekvési elemek hamarosan megvalósulnak.

Négy cukorbetegségben szenvedő, gyors sürgősségi kérdőív

Négy cukorbetegséggel foglalkozó mozgató és rázógépet nyertünk ki, akik jelen voltak ezen a mérföldkő FDA nyilvános műhelyében, hogy "belülről nézzenek":

Michigan endo és korábbi elnök az Amerikai Klinikai Endokrinológusok Szövetsége Dr. George Grunberger (GG)

• JDRF vezérigazgató-helyettes és régóta T1 Aaron Kowalski (AK)
• Az egyik legrégebben az 1. típusú gyógyszerelőállító és az FDA páciensvédő Anna McCollister Slipp (AMS)
• és a 2. típusú páciens advokát Brian Cohen (BC)
• Az észrevételeik elsősorban a fenti összefoglalónak felelnek meg, kivéve Brian Cohen-t, aki érdekes betekintést nyert a T2-es betegek hiányában.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Először is, általában … mi a teendőd a találkozásodról?

GG) Meglepő módon jól. Nem tudtam, mire számíthat, de olyan jól ment, mint amit el lehetett képzelni. Mindenki a legjobb viselkedésükön volt. Egységes egyetértés született az FDA vezetésével - és egyhangúan gondolom!- eljött az idő, hogy az A1C-t a cukorbetegség gyógyszer-jóváhagyási folyamatának elsődleges végpontjaként túllépjék. Senki sem akarja eldobni az A1C-t, de ezekben az időkben nem elégséges.

AMS) Mindannyian összejönnek és konvergálnak olyan módon, ahol az FDA hallgat, és rendelkezünk azzal a technológiával, hogy ténylegesen elmozdítsuk a dolgokat. Talán nem lehet olyan nehéz, mint volt, de legalábbis most történik.

BC) Nagy örömmel láttam, hogy az FDA magáévá teszi a beavatkozásokat, különösen a beteg részvételét. A műhelyben résztvevők számára csak korlátozott ablakok álltak rendelkezésre, mivel az idő nagy részét a tervezett hangszórókkal vették fel. Szerencsére a kulcsfontosságú páciensek, köztük a Kelly Close, Anna McCollister-Slipp és Christel Aprigliano is napirendre kerültek, és remek munkát végzett.

Mi volt a legnagyobb elvihetője?

GG) Egyhangúság és általános egyetértés abban, hogy a betegek hangjait hallani kell a folyamat során; ez a betegek kezelési elégedettségéről szól, ami egy életen át tartó betartást eredményez, ami számít.

AK) Az A1C fontos marker; nem megy el, és nem akarjuk, hogy elmenjen. Biztosan jelzi a cukorbetegség szövődményeinek kockázatát, és ez fontos. De ez nem az egyetlen dolog. Vannak olyan egyéb eredmények is, amelyek jóak, és sok esetben még jobbak - a hiposzkópok, az időtartomány és így tovább.

AMS) Ahhoz, hogy hallható legyen (az FDA-véleményezők) egyértelműen kijelentik, hogy az A1C nem megfelelő, és nem cukorbetegségben veszi fel az életet, számomra ez egy igazi mérföldkő. Hogy nem beszélgettünk arról, hogy milyen hipoglikémia … mi is fontos, és szabványos definíciókat kell felállítanunk, de nem ragaszkodtunk ezekhez a kérdésekhez.

BC) Úgy tűnik, hogy a nagy elvihetőség az, hogy a CGM-ket a tanulmányokban standardnak tekintik, és nagyjából az egész csoport úgy érezte, hogy ezek rutinszerűek lesznek. Ez azt jelenti, hogy a hatótávolságú adatok széles körben elérhetők lesznek … és széles körű támogatást fog nyújtani annak érdekében, hogy ezt kiegészítő eredményként használják fel. Sok vita volt a PRO-ról, amely magába foglalja az életminőséget, de nagyon keveset arról, hogy ez miként befolyásolhatja az FDA döntéseit, vagy megváltoztathatja a címkézést. Más eredmények, mint az éhomi vércukorszint vagy az inzulin-megtakarítás (az inzulinszükségletet csökkentő gyógyszerek) kevés figyelmet szenteltek.

Milyen receptív volt az FDA, és mindenki más, a páciens hangjához ebben a vitában?

GG) Ismét kellemesen meglepett. Az a tény, hogy az FDA megbízottja, Califf maga is ott volt, és megnyitotta az ülést, majd Dr. Temple, majd Dr. Guettier, megmutatta, mennyire komolyan vesznek. A páciens hangja csodálatos volt, hangos és tiszta volt, és annak ellenére, hogy az FDA kezdeti vonakodott felvenni a napirendre.

AK) A közösségnek nagyszerű összehangolása van, és remek volt, hogy az FDA nyilvánosan hallotta. Valóban kalapált az otthoni pont. Amikor hazaértem, elmentem a JDRF vezetőségébe és azt mondtam: "Figyelj, az ajtó most nyitva van, hogy ezt megtegye. "Már nem vitathatod ezt a kérdést, hogy az A1C-t a gyógyszerfejlesztésben kell megvizsgálnunk.

AMS) Sok reményt ad nekem … tudni, hogy mi, a betegekről beszélve, valóban különbséget tehetünk. És hogy az FDA választhatta ezt az információt és együttműködhet velünk.

BC) Azt hiszem, az FDA nagyon nyitott a beteg hallgatására, és most fontosnak tartja a PRO és az életminőség kérdéseit. De nem hiszem, hogy világosak lennének, hogyan illeszthetik be ezt a szabályozó szerepükbe. Köszönet Dr. Helene Clayton-Jeternek, az FDA-nak, hogy olyan fontos szerepet játszott, amely lehetővé tette a betegek számára, hogy részt vegyenek az FDA-val. Az egyik nagy elvihetőség az, hogy az FDA hallgatja a betegeket, és a szociális média fontos iránymutatásának tekinti a haladást.

Mi volt meglepve, vagy elkapott téged?

GG) Hogy ez egy virtuális "szeretetfest", amint megemlítettem megjegyzéseimben. Mindannyian egyetértettek abban, hogy a PRO-knak a gyógyszer jóváhagyásának lényeges részét kell képezniük; sajnos eddig nem volt egységes szerkezetünk, amelyet az egyes vállalatok végre tudtak hajtani, így mindegyik összegyűjti őket, de nem összehangolt módon.

AK) Néhány negativitásra vagy gyakorlati kérdésekre felkészültem. Nem tudott elkapni, de inkább a valóság volt, amit tudnunk kell. Nagyon vártuk az érveket, miért használják az A1C mérést, és erősen éreztük magunkat, hogy meg tudjuk oldani őket. Elégedett volt a vártnál.

BC) Reméltem, hogy nagyobb figyelmet fordítanak az eredményekre, amelyek javíthatják a gyógyszerek pontosságát. Úgy tűnt, hogy nemigen érdekel. Számomra szerint közel 60 típusú 2-es gyógyszer van, és tudni fogja, melyik fog működni, amelyen a betegek nagyon fontosnak tűnnek. Tudom, hogy az én esetemben alapvetően nem volt megfelelő a 2-es típusú gyógyszerekkel szemben. Krónikus emelkedett vércukorszintem volt, és a legjobb, ha csak az SGLT-2 gyógyszerei dolgoznak, hogy csökkentse az éhomi vércukrot, mint az enyém. A betegek végül olyan haszonnal járó gyógyszereken keresztül forgathatnak, amelyek súlyos mellékhatásokkal és emelkedett vércukorral rendelkeznek. Sajnálatos, hogy ezek az eredmények nem elsőrendűek, és egyes paneltagok úgy vélték, hogy nincs elég megértés.

Mi a következő?

GG) Felhívtuk az FDA-t, hogy a lehető legrövidebb időn belül tüntesse fel a következő ülésekre vonatkozó időpontokat, amelyeken a különböző PRO-eszközök egyes harmonizációját ki lehet küszöbölni.

AK) Most a fejemben a legfontosabb lépés a konszenzus megszerzése körül, hogy hogyan fogjuk ezt megtenni és megkapjuk az FDA-t a megvalósításhoz.Mindannyian szeretnénk megbizonyosodni arról, hogy ez nem az FDA ellenőrzése a doboznak -, hogy bizonyos kézzelfogható változásokra fogunk haladni. Hogy játsszák ki, az lesz az, hogy - közmeghallgatások, konszenzus kialakítása, ahol az emberek dolgoznak a definíciók és mérések szabványosításán, a PRO-kon. Amikor ezt eszközoldalon végeztük, bemutattuk azokat az iránymutatások tervezetét, amelyek véglegesítenék és felhasználhatják az AP rendszerek értékelését.

AMS) Tevékenységünkben egy … az 1-es típusú 1-es tanulmányon túl, amely CGM-eket és iPhone-kat használ a kimenő jelentésekhez. Ez történik, és ez egy nagyon fontos lépés. Ez még mindig egy folyamat, és végre kell hajtanunk a protokollok egyik verzióját, és ezt ki fogjuk tenni, hogy az emberek részt vehessenek. Az FDA együttműködik velünk, hogy megkapjuk ezt a véglegesítést és alakítsuk a vizsgálatot, így az eredmények valamit használhatnak. Sok különböző szereplőre van szükségünk ahhoz, hogy ez megtörténjen, akik mindegyike nagyon elfoglalt. De ebből a találkozásból, lendületet kapunk … Remélem, ez a következő év elején megtörténhet.

BC) Úgy gondolom, hogy a páciensek támogatói ezt a találkozást tekintették csak a folyamatos elkötelezettség kezdeti részeként. Ez volt az első olyan esemény, amelyben a betegek részt vettek a gyógyszerek területén, de az FDA orvostechnikai eszközökkel való korábbi részvétele nagyon hatékony volt, ami jól hangzik.

Köszönöm mindenkinek, hogy időt fordít arra, hogy felajánlja gondolatait. Nagyon izgatottak vagyunk abban, hogy valódi előrehaladást látunk az A1C-en túlra nézve!

Tisztelt Olvasók: győződj meg róla, hogy követi a Twitter BeyondA1C és #DOCasksFDA hashtagjait is, hogy lépést tarthassanak a nyilvános műhely beszélgetéséből és azon túl!

Jogi nyilatkozat

: A Diabetes Mine csapata által létrehozott tartalom. További részletekért kattintson ide.

Jogi nyilatkozat

Ez a tartalom a cukorbetegség közösségére összpontosító, a cukorbetegek bányájára készült. A tartalom nem orvosilag felülvizsgálható, és nem tartja be az egészségügy szerkesztői irányelveit. Ha többet szeretne megtudni a Healthline Diabetes Bánya partnerségéről, kattintson ide.